زندگی بهتر برای مبتلایان به کم‌خونی داسی شکل از طریق CRISPR
کم‌خونی داسی شکل یک اختلال ژنتیکی است که علت ایجاد نو از کم‌خونی جهش در هموگلوبین‌های خونی می‌باشد که مبتلایان به این عارضه در خون خود دارای مولکول‌های هموگلوبین غیر آتیپیک به نام هموگلوبین S هستند. یک روش درمانی کارآمد که موجب بهبود وضعیت بیمار شود ، انتقال سلول‌های مغز استخوان یک فرد اهدا کننده می‌باشد . البته امر اهدای سلول‌های بنیادین مغز استخوان تنها برای 10٪ بیماران صورت می‌گیرد .
ویکتوریا گری بیمار مبتلا به کم‌خونی داسی شکل سلول‌های خونی ، نخستین داوطلب برای انجام آزمایش‌های پزشکی در درمان از طریق کریسپر (CRISPR)بود و همانطور که می‌دانید ، کریسپر یک تکنیک ویرایش ژن با قابلیت تغییر سلول یک فرد می‌باشد .
تکنیک CRISPR در درمان کم‌خونی داسی ؟
کریسپر (CRISPR) یا همان عبارت” Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Short Repeats “ نوعی ویرایش ژن است که پژوهشگران ژن‌های DNA را برش داده که این امر مبتنی بر یک سیستم دفاعی جهت از بین بردن DNA است و غالبا در پروکاریوت‌ها یافت شده است.
در آزمایشگاه محققان می‌توانند یک قطعه کوچک از RNA را ایجاد کنند که به طور موثری به DNA هدف در یک ژنوم متصل شود. پروتئین Cas9 هم که به اصلاح DNA کمک می‌کند در مهندسی ژنتیک بسیار مورد استفاده قرار می‌گیرد . این پروتئین (Cas9) در باکتری‌های خاصی یافت می‌شود که برای دفاع از خود قادر به حمله به DNA هستند . این پروتئین ها به قطعه‌های کوچک RNA ایجاد شده در آزمایشگاه محدود می‌شوند و آنزیم Cas9 نیز باعث جهش در DNA می‌شود .
درمورد ” مطالعه بالینی بر روی MRX34 در بیماران مبتلا به تومورهای پیشرفته سرطانی “ بخوانید .
متخصصان برای اینکه بتوانند هموگولوبین طبیعی تولید کنند و سلول‌های اصلاح شده را به فرد بیمار تزریق کنند ، سلول‌های مغز استخوان را از بدن بیمار خارج کرده و از طریق CRISPR یک ژن در داخل آنها را ویرایش کردند .
نتیجه‌ی آزمایش انجام شده بر روی بیمار نشان از موفقیت آمیز بودن این روش درمانی دارد و بیمار پس از انجام آزمایش مربوط به ویرایش از هیچ درد غیرضروری رنج نمی‌برد و حتی به مدت یک سال هیچ‌گونه انتقال خون برای بیمار تحت مداوا صورت نگرفت . البته به گفته‌ی پژوهشگران این تحقیق دوره‌ی یک ساله برای تصمیم گیری قطعی در مورد اینکه درمان به روش CRISPR برای بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل کارآمد و قطعی باشد هنوز خیلی زود است و نیاز به تحقیقات بیشتری دارد .
باز نشر این متن باذکر منبع با استفاده از عنوان زیر بلامانع می‌باشد:
گردآوری شده توسط پروژه سرای اوج دانش” https://ojdanes.com “
برای اطلاع از خبر های علمی روز ، در کانال تلگرامی ما عضو شوید
دیدگاه خود را ثبت کنید
تمایل دارید در گفتگوها شرکت کنید؟در گفتگو ها شرکت کنید.